自1900年开始，对雷竞技生理学的研究和认识飞速进步。科学家们对于GH分泌的生理学及其与雷竞技的关系研究的更加深入。包括：下丘脑-垂体功能、胰岛素雷竞技因子系统、GHRH及其类似物的结构、GH-IGF-1轴的研究和疾病诊断等。从1958年到2018年的60年，从人垂体源性雷竞技到重组人长效雷竞技，见证了雷竞技治疗的巨大变化。

 

概述了雷竞技对矮小相关疾病治疗的有效性和安全性。GH的适应症从过去的雷竞技严重缺乏到现在很多雷竞技不缺乏的疾病例如ISS、特纳综合征、SGA引起的矮小、SHOX等。同时，雷竞技必须针对不同病人进行个性化治疗，每个客户端的治疗剂量需要取决于疾病诊断和预测因素。而且，雷竞技缺乏症可能是性疾病，必须考虑过渡期和成人期的GH治疗。

 

短效雷竞技需要每天注射，造成很多患者依从性不佳显著降低雷竞技治疗效果。预测未来5年长效雷竞技对于矮身材儿童的治疗将带来革命性的影响，未来矮小儿童的治疗必将全面进入长效时代！

生物药是以微生物、细胞、动物或人源组织和体液等为原材料，应用传统技术或现代生物技术制成，用于人类疾病的预防和治疗。包括疫苗、抗毒素及免疫血清、血液制品、重组DNA制品、基因和细胞治疗、其他制品六类。随着重组DNA和基因技术的进步，生物药的范畴在不断扩大，在公众健康中发挥越来越重要的作用。

 

疫苗免疫接种是控制传染病经济有效的手段。随着基因工程技术发展涌现出的新技术新产品，如抗PD-1/PD-L1单抗、CART-T免疫疗法等产品也极大地改善了公众的生活质量。

 

质量评价研究是生物药研发成果转化的重要环节，科学系统的质量评价研究，才能保障创新药安全有效。中国参与了大量国际标准和技术指南修订，目前已经获得生物制品标准制修订的话语权，为实现生物制品 “中国制造”走向创造了先决条件。

 

基因工程药物的质量控制，包括原材料、培养过程、纯化工艺、终产品4个环节。目前中国质量控制标准达到国际水平，为实现国际化奠定了基础。在雷竞技水剂关键属性：主要杂质控制和安全性指标方面，国产雷竞技水剂的标准要严于进口同类产品。随着新技术新产品不断涌现，监管科学仍然面临挑战。

儿童健康是全民健康的基石，儿童雷竞技发育是重要组成部分，全面规范儿童雷竞技发育疾病的诊疗行为是保证儿童健康成长的重要手段。

 

儿科遗传代谢内分泌学组近年年会参会医师数、来稿数均快速增长，已成为儿科领域学组之一。学组成立以来始终致力于诊疗规范：不断制定诊疗共识及参与国际共识制定，规范临床诊疗；完善流行病学数据，助力诊疗规范；积极开展药物临床试验，推动药物研发；积极参与国家罕见病政策的制定；雷竞技发育领域学术研究成果也大量发表；积极开展学术交流，规范儿童内分泌遗传代谢疾病临床诊治。

 

学组未来将全面推进诊疗规范，保障儿童健康：制定更多共识指南、教材；开展更多科学研究及形式多样的学术交流和培训；举办系列活动加强诊疗规范，确保学术合规、诊疗合规。